目的
RNA干渉において活性な分子、ならびに遺伝子の発現をサイレンシングできる構造及び組成物を提供する。
効果
RNA干渉において活性である核酸分子を含んでいる。治療用核酸分子は、遺伝子サイレンシングのための種々の遺伝子を標的とすることができる。
技術概要
核酸分子であって、
a) 当該分子はポリヌクレオチドセンス鎖及びポリヌクレオチドアンチセンス鎖を有し、
b) 当該分子のそれぞれの鎖は15〜30ヌクレオチド長であり、
c) 当該アンチセンス鎖における15〜30ヌクレオチドの連続領域はmRNAの配列に対して相補的であり、
d) 当該センス鎖における少なくとも一部は当該アンチセンス鎖の少なくとも一部に対して相補的であり、当該分子は15〜30ヌクレオチド長の二本鎖領域を有し、
e) 前記アンチセンス鎖は、以下(1)〜(5)に示すいずれかの位置のみがデオキシヌクレオチドであることを特徴とする核酸分子。
(1)前記アンチセンス鎖の5’末端からの位置4、6及び8のそれぞれの位置
(2)前記アンチセンス鎖の5’末端からの位置3、5及び7のそれぞれの位置
(3)前記アンチセンス鎖の5’末端からの位置1、3、5及び7のそれぞれの位置
(4)前記アンチセンス鎖の5’末端からの位置3〜8のそれぞれの位置
(5)前記アンチセンス鎖の5’末端からの位置5〜8のそれぞれの位置