適用製品
ライソゾーム病の治療または予防のための医薬組成物
目的
ライソゾーム病の治療または予防のための、新規の医薬組成物を提供する。
効果
6−O−マルトシル−γ−シクロデキストリン(G2GCD)を含む、本発明の組成物は、ライソゾーム病の治療または予防、特に、ニーマンピック病C型の治療または予防に効果を奏する。G2GCDは、HPBCD、G2BCD等の従来のシクロデキストリン誘導体と比較して、細胞障害性、聴覚毒性が低く、有用である。
技術概要
6−O−マルトシル−γ−シクロデキストリンを含む、ニーマンピック病C型のライソゾーム病の治療または予防のための医薬組成物。