適用製品
Ｈｕｎｔｅｒ症候群の遺伝子治療のためのレンチウイルスベクターシステムに用いられるベクタープラスミド、そのベクタープラスミドを備えるレンチウイルスベクターシステム、そのレンチウイルスベクターシステムが導入された細胞、及び、その細胞を含む細胞製剤
目的
各臓器はもとより中枢神経や骨系統へ効率的にIDS供給を行い、Hunter症候群の遺伝子治療を可能とする新規ベクタープラスミドを提供する。
効果
中枢神経や骨系統へ効率的にIDS供給を行い、Hunter症候群の遺伝子治療を可能とする新規ベクタープラスミドが得られる。
技術概要
CMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-PGK-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミドであって、配列番号１に記載の塩基配列を含むベクタープラスミド。
基本情報
開放特許情報
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登録者情報
その他の情報
