適用製品
スプライシング異常に起因する遺伝性疾病のための医薬組成物、及びそれを用いたスプライシング異常に起因する遺伝性疾病の予防、改善、進行抑制、及び/又は治療方法
目的
スプライシング異常に起因する遺伝性疾病の予防、改善、進行抑制、及び/又は治療が可能な医薬組成物、それを用いたスプライシング異常に起因する遺伝性疾病の予防、改善、進行抑制、及び/又は治療方法を提供する。
技術概要
スプライシング異常に起因する遺伝性疾病の予防、改善、進行抑制、及び/又は治療のための医薬組成物であって、
前記遺伝性疾病の発症又は進行の一因となるスプライシング異常を抑制できる化合物を有効成分として含む、医薬組成物。