目的
安全性が高く、ＴＴＲタンパク質のアミロイド線維形成の抑制効果が従来の治療薬に比べてより優れたアミロイド線維の形成を抑制できる新規な物質を提供する。アミロイドーシスの予防及び／又は治療のための医薬、特に家族性アミロイドーシスポリニューロパチー（ＦＡＰ）の予防及び／又は治療のための医薬を提供する。
効果
優れたアミロイド線維形成抑制活性に加えて優れたアミロイド線維溶解活性を持つので、アミロイドの線維化ならびにアミロイド線維の組織沈着の両者を有意に抑制することができる。また、これらの作用に加えてアミロイド原因タンパク質の産生も抑制することができる。従って、アミロイドーシスの予防及び／又は治療のための医薬として有用であり、特に、難治性のアミロイドーシス、例えば、家族性アミロイドーシスポリニューロパチー（ＦＡＰ）に対して有用である。
技術概要
シクロデキストリンとポリアミドアミンデンドリマーとの結合体と、トランスサイレチンのｍＲＮＡに対してＲＮＡ干渉を起こすＲＮＡとからなる複合体を有効成分として含むアミロイド線維生成抑制剤。
基本情報
開放特許情報
)
登録者情報
その他の情報
