目的
ヒトに対して安全に投与可能であり、かつPolyQ病の治療に有効な医薬用組成物を提供すること。
効果
PolyQ病の治療又は予防に用いられるものであって、アルギニンを有効成分とする。アルギニンは、異常伸長PolyQ鎖を持つPolyQ病の原因蛋白質の凝集阻害作用(PolyQ凝集阻害作用)を有しており、当該作用によって、PolyQ凝集体形成及び神経変性を抑制する効果を奏する。また、アルギニンは、ヒトへの安全性が確立されており、かつBBBに対する透過性が高い。このため、本発明に係る医薬用組成物は、中枢神経系におけるPolyQ凝集体形成抑制等を、安全にかつ効率よく阻害することができる。
技術概要
アルギニン若しくはその生理学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物を有効成分とし、PolyQ病の治療又は予防に用いられる、医薬用組成物。