適用製品
siRNA細胞内送達のための脂質膜構造体
目的
免疫細胞、特に抗原提示能を有する樹状細胞の細胞内にsiRNAを効率的に送達するための手段を提供すること。より具体的には、樹状細胞などの免疫細胞の細胞内にsiRNAを効率的に送達することができる脂質膜構造体及び該脂質膜構造体の製造に有用な新規化合物を提供すること。
効果
脂質膜構造体は、樹状細胞を含む免疫細胞などのsiRNAが導入困難な任意の細胞の細胞内に効率的に移行し、エンドソームから効率的に脱出できることから、封入されたsiRNAを細胞内において効率的に放出して該siRNAにより標的遺伝子をノックアウトできる。例えばがん治療においてsiRNAを利用した有効な免疫療法、好ましくは樹状細胞療法を行うことができる。また、脂質膜構造体を調製すると、非常に高いエンドソーム脱出性が達成され、該脂質化合物を含む脂質膜構造体から細胞質中にsiRNAを効率よく送達することが可能になる。
技術概要
下記の式(I):
【化1】
[式中、R↑1及びR↑2はそれぞれ独立にCH↓3-(CH↓2)↓n-CH=CH-CH↓2-CH=CH-(CH↓2)↓m-(nは3〜5の整数を示し、mは6〜10の整数を示す)を示し、pは2〜7の整数を示し、R↑3及びR↑4はそれぞれ独立にC↓(1-4)アルキル基又はC↓(2-4)アルケニル基を示す]
で表される脂質化合物又はその塩。