目的
ニーマン・ピック病Ｃ型（ＮＰＣ）を予防又は治療するための医薬組成物、細胞内脂質輸送異常改善剤、及び、ＮＰＣ予防／治療薬又はＮＰＣ予防／治療薬候補物質、又は細胞内脂質輸送異常改善剤をスクリーニングする方法の提供。
効果
新規物質は、Ｃ１Ｐ生成阻害によるＮＰＣ治療の作用機序は、細胞内脂質輸送異常、特に細胞内コレステロール輸送異常を直接改善するもので、ＮＰＣの根本治療につながる可能性がある。
技術概要
セラミド−１−リン酸（Ｃ１Ｐ）生成阻害剤を含む、ＮＰＣを予防又は治療するための新規物質。前記ＣＩＰ生成阻外剤がセラミドキナーゼ生成阻外剤であり、セラミドキナーゼの発現を特異的に阻外する核酸、又は当該核酸を含むベクターであり、当該核酸がｓｉＲＮＡ又はアンチセンス核酸である組成物。
基本情報
開放特許情報
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登録者情報
その他の情報
