適用製品
ゲノム編集酵素の活性を阻害する核酸アプタマー
目的
ゲノム編集酵素の標的配列への結合を阻害することにより、ゲノム編集酵素の標的配列への作用を阻害することができる核酸アプタマーを提供する。
効果
ゲノム編集のタイミングや精度を制御でき、ゲノム編集酵素複合体の標的配列への不必要かつ不本意な作用を低減または回避することができる。
ゲノム編集酵素複合体の活性を部分的に抑制できる。
特定の複合体の活性のみを阻害できる。
ゲノム編集酵素複合体に対する阻害活性を自在に制御することが可能となる。
ファージ療法の効果を高めることができる。
疑陽性検出を低減でき、診断の精度を高めることが可能となる。
技術概要
ガイドRNAとヌクレアーゼとを含む複合体の、基質である標的核酸に対する結合活性または酵素活性を阻害する核酸アプタマーであって、以下の領域(1)〜(3):
(1)ガイドRNAを認識する配列からなる、一本鎖のガイドRNA認識領域、
(2)ヌクレアーゼに対応するPAM配列を片鎖に含む二本鎖のネック領域であって、PAM配列からなる第一のネックオリゴヌクレオチドと、PAM配列に対して相補性を有する配列からなる第二のネックオリゴヌクレオチドとを含む、ネック領域、および
(3)第一の構造安定化オリゴヌクレオチドと、第二の構造安定化オリゴヌクレオチドとを含む、二本鎖の構造安定化領域
を含んでなり、
ここで、領域(1)が、第二のネックオリゴヌクレオチドに連結されてフラップ構造を形成し、または、領域(1)が、第一のネックオリゴヌクレオチドおよび第二のネックオリゴヌクレオチドに連結されたループ構造であって、領域(1)におけるガイドRNA認識オリゴヌクレオチドが第二のネックオリゴヌクレオチドに隣接しているループ構造を形成し、かつ、
領域(2)および領域(3)が連結されて一緒にステム構造を形成する、
核酸アプタマー。