目的
天然の核酸と安定な二本鎖を形成する人工核酸を構築できるヌクレオシド誘導体及びその利用を提供すること。
効果
本明細書に開示されるヌクレオシド誘導体、ヌクレオチド誘導体及びオリゴヌクレオチドによれば、種々の核酸を用いた試薬や医薬品を提供できる。例えば、有用な遺伝子発現抑制剤(アンチセンスDNA/RNA、siRNA、miRNA、デコイ等)や、アプタマー、CpGオリゴ、miRNAmimicを提供することができる。
技術概要
核酸医薬には、アンチセンスDNAを用いたアンチセンス医薬、RNAを用いたsiRNA医薬等がある。アンチセンス法を成立させるためには、合成したオリゴヌクレオチドが標的mRNAと安定な二本鎖を形成すること、生体内に存在するヌクレアーゼに対して耐性あること、また細胞膜透過性であること等が必要となる。本発明は、これらの課題を解決した新規な人工核酸を提供するものである。