目的
ＲＮＡ医薬等に適用するのにより実用的なヌクレオシド及びその利用を提供する。
効果
従来のＲＮＡ医薬に用いられてきた送達用のＬＮＰなどのキャリアを用いない投与に好適なオリゴヌクレオチドを提供できる。
技術概要
がんをはじめ、遺伝子変異や遺伝子発現異常が原因又は関連している疾患は多数知られている。遺伝子の発現を抑制するｓｉＲＮＡなどのＲＮＡ医薬は、こうした疾患に有用であり、優れた医薬品ポテンシャルを有しているといえる。
一方、ｓｉＲＮＡ等は、細胞膜透過が困難であったり、ヌクレアーゼによる分解を受けやすいという問題がある。また、標的選択性は高いものの、標的組織までの選択的輸送が困難であるという問題がある。こうした点を改善するべく、脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）などの送達用のキャリアが検討されている。
本発明は、リボヌクレオチドの糖部であるリボースの第４’位にアミノ基などの塩基性を有する置換基を備えること、又は２’位の水酸基をハロゲン原子で置換することで、リボヌクレアーゼ耐性ほか細胞膜透過性を向上させたものである。
基本情報
開放特許情報
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登録者情報
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