適用製品
ヒトＡＬＳの臨床，病理像、遺伝子治療、神経幹細胞治療
目的
筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）様を発現する、新規な、ＳＯＤ１遺伝子のエキソン（ｅｘｏｎ）５において２塩基の欠失を有するトランスジェニックマウス（ＴｇＭ）の提供。
効果
本技術によれば、家族性筋萎縮性側索硬化症（ＦＡＬＳ）その他の筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の病態の解明や、家族性筋萎縮性側索硬化症（ＦＡＬＳ）その他の筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の根本的な治療方法の開発ができる。
技術概要
この技術では、ヒト野生型ＳＯＤ１（Ｃｕ／Ｚｎ Ｓｕｐｅｒｏｘｉｄｅ ｄｉｓｍｕｔａｓｅ）ゲノム（Ｗ）及び２塩基欠失ＳＯＤ１ゲノム（Ｄ）の各々をテンプレートとして、ヒト野生型ＳＯＤ１ゲノム（Ｗ）蛋白のＣ末端にＦＬＡＧタグ（ＤＹＫＤＤＤＤＫ）を付加したコンストラクト（ＷＦ）と、２塩基欠失ＳＯＤ１ゲノム（Ｄ）蛋白のＣ末端にＦＬＡＧタグ（ＤＹＫＤＤＤＤＫ）を付加したコンストラクト（ＤＦ）を作製し、この４つのコンストラクトをマウス胚に導入する。
基本情報
開放特許情報
登録者情報
その他の情報
